霍金离去了，渐冻症却还在

▲ 患上渐冻症基本等于被宣判“无声的死刑”

渐冻症最可怕的一面，是患者大脑功能并未停止，整个人不得不清醒体验身体瘫痪的全过程。

渐冻症最可怕的一面，是患者大脑功能并未停止，整个人不得不清醒体验身体瘫痪的全过程。

慢性发作的渐冻症，过程十分煎熬

渐冻症一些早期的症状与颈椎病、腰椎病十分类似，很容易被误诊——“像被慢慢冻住一样”，肌肉逐渐萎缩，后来连说话、吞咽和呼吸都变得无力，到最后，甚至是眼球也无法转动。


整个症状发展大致分为以下几个时期：


1、症状开始期：罹病初期，可能手无法握筷，或走路会无缘无故跌倒；有的由声音沙哑开始，无任何明显症状。


2、工作困难期：已明显肢体无力，甚至萎缩，生活尚能自理，但在职场上则已出现障碍。


3、生活困难期：病程进入中期，手或脚，或手脚同时已有严重障碍，生活无法自理，可能也无法行走、穿衣、拿筷，且口齿不清。


4、吞咽困难期：进入中末期，四肢几乎完全无力，说话严重障碍，进食时容易呛到，有些需管灌喂食，否则易导致吸入性肺炎。


5、呼吸困难期：呼吸肌已受影响，呼吸困难，患者可能卧床，需使用呼吸器。

▲每个小球代表一个和渐冻症有关的基因，球越大代表影响患者越多。

渐冻人发病率在我国为十万分之四，多发生在40岁以后。在大多数情况下，出现渐冻症症状后，患者存活时间严重缩减，只有少部分人能活较久。


据统计，到2010年底，在我国大约有20万渐冻人患者，实际上可能更多。近6年，在北京志愿者组织“融化渐冻的心”登记的3000例渐冻人中，浙江省有100例。另外，从各大医院临床上统计，内蒙、东北等地是高发区。

1994年，地利鲁唑和依达拉奉(Radicava®)的渐冻症治疗药物被美国食品及药物管理局（FDA）和欧盟批准使用。但这些药物只能帮助顺延患者一段时间的寿命，无法对渐冻症实现逆转或者治愈。


随着再生医学领域的迅速发展，科学家们也开始在干细胞范畴中探索改善“渐冻人”症状的捷径。

▲简言之，就是细胞替代和神经保护

通过前期的长期实验和探索，在2019年，美国FDA和一组专家发布了关于渐冻症临床研究的指导方针。报告中指出，干细胞治疗可以显著降低病情的发展速度，并延长两倍的生存率。治疗效果甚至比注册药物依达拉奉更好。干细胞治疗的安全性和有效性得到肯定。


在今年，这项研究更是有了突破性进展。

波兰波美拉尼亚医科大学的研究人员在国际医学杂志上发表了“家族谱系阴性的肌萎缩性侧索硬化症患者经细胞治疗后关节运动恢复-初步报告”的研究。在这项小规模干细胞治疗研究中，12名患有肌萎缩性侧索硬化症的成年人，在干细胞治疗28天后可以让大多数人改善其说话能力。

近期，国内关于利用干细胞治疗渐冻症的多项临床试验也成效显著。

北京武装警察部队总医院对住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位ALS患者进行了疗效分析，发现脐带间充质干细胞移植可以改善渐冻症患者的运动功能，在短期内(半年内)效果较好，整个过程是安全的。


广东省中医院为29位渐冻症患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗渐冻症效果好且安全。


除以上案例，还有诸多临床试验可证明：越早使用干细胞治疗渐冻症，对病情的恢复越有利。

通临床观察，治疗后患者的改善有如下方面：

01

肌肉力量的增加;

02

四肢肌张力下降;

03

肌束震颤次数明显减少;

04

言语及吞咽功能明显好转。

干细胞治疗渐冻症的展望和总结

综上所述，相信随着干细胞疗法的发展以及全球政策的推进，干细胞疗法将成为渐冻症的克星，定能显著提高患者生存率和生存质量。美科奇也将会为实现这一目标而不断努力，还渐冻症人群及其家庭一个健康快乐的未来。